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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

甘肃陇南成县：以“赶考”的姿态跑出“成县速度”******

　　——预计全年完成地区生产总值82.17亿元，增速7.8%；完成大口径财政收入13.3亿元，同比增长17.3%；

　　——完成一般公共预算收入4.81亿元，同比增长9.1%；新签约招商引资项目10个，总投资38.8亿元，到位资金15.14亿元，同比增长52.8%；

　　——集中力量打通城区10条“肠梗阻路”，埋设雨污管网20千米，完成道路改造9.1公里；工业增加值突破32亿元，建筑业增加值突破5亿元，省级全域旅游示范区初步创建成功。

　　刚刚过去的2022年，面对严峻复杂的发展环境和艰巨繁重的发展任务，成县高效统筹疫情防控和经济社会发展，紧盯园区、城区、景区“三大区块”能级提升，紧扣生态环境、社会环境、营商环境“三大环境”持续优化，项目建设跑出加速度，全县经济运行稳中加固、量增质优，生态底色更加靓丽，群众幸福指数持续提升，全县经济社会发展成绩亮丽喜人。

　　“四好农村路”全国示范县创建成功，医疗救治中心、中医院整体迁建、儿童医学救治中心等医疗服务能力提升项目加快推进，实验小学、县妇幼保健院搬迁项目建成启用。

　　成县把项目建设作为主战场，创新项目推进机制，聚焦经济社会发展短板和薄弱环节，围绕工业突破谋划扩容增量项目，围绕农业倍增谋划延链补链项目，围绕文旅融合谋划提质增效项目，积极扩大有效投资，优化投资结构，破解投资难题，推动项目建设扩数量提质量。全年谋划实施500万元以上投资项目77项，完成投资29.6亿元，发行专项债券项目14项，落实债券资金4.7亿元，较2021年增长126%。同时建立重大招商引资项目帮办代办制，新签约招商引资项目10个，总投资38.8亿元，到位资金15.14亿元，同比增长52.8%。

　　在加大项目建设的同时，不断完善重大项目建设服务机制建设，形成了“政府总体负责统筹调度，部门协调配合全力落实”的项目推动机制，对重大项目谋划储备、研究申报和资金争取等各环节进行指标量化，明确奖惩措施，严格兑现奖惩，充分调动和激发全县上下谋项目、争项目、抓项目的积极性、主动性，跑出了项目建设的“加速度”。

　　坚持全县整体谋篇布局，“多规合一”编制全域全要素管控规划，“三区三线”划定通过审核，《国土空间总体规划（2020-2035）》形成初步成果，12个城区片区修建性详细规划顺利完成，征收土地3200余亩，拆除“两违”建筑21座，34个老旧小区改造项目接续实施，17个房地产开发项目有序推进，梁山路、青岛路、团结路等按期建成投用，陇南大道、同谷北路等正在按时序进度统筹推进。一条条断头路被打通、一座座高楼拔地而起、一个个老旧小区换新颜，成县正在以“成县速度”推动城区发展。

　　道路变宽了、行道树变绿了、小巷垃圾不见了、城市“牛皮癣”消失了、商铺门店占道经营没有了。在加大城市项目建设的同时，成县重拳出击抓城市环境整治，“小手拉大手”“文明实践志愿行”“十日攻坚”集中整治行动常态化开展，“全县动员、全民行动、全域整治、全时保洁、不留死角、标本兼治、彻底整治、跟踪督查、严肃问责”等措施推动，城市管理水平大幅提升，城市品质明显提升，人民群众获得感幸福感持续增强。成县紧扣“三新一高”要求深入实施强县域行动，统筹规划、建设、管理三大环节，在重点上抓突破、在难点上动真格、在是落实上求实效，有效提升城市工作的全局性、系统性和县域发展的持续性、宜居性，尽心竭力改善群众生活环境。

　　走进大路沟核桃科技示范园，一棵棵核桃树粗壮挺拔，每棵树上都有编号挂牌，详细记录了核桃品种信息。“我们已培养筛选出清香、香玲、陇南755等7个适合成县主栽优良品种，并实施嫁接换优、病虫害防治、配置采收加工设备等一系列提质增效工作。”成县核桃科技服务中心主任胡永辉介绍，全县已累计完成核桃品种改良800多万株，核桃良种率达85%，核桃产量达到3.69万吨、产值4.43亿元，以打造3个市级核桃标准化生产示范基地和17个县级核桃标准化生产示范园为重点，扎实推进了成县省级核桃现代产业园区建设。

　　在做强做优核桃产业的同时，加快推进特色产业三年倍增行动计划，优化种植区域，发展蔬菜、马铃薯、油菜、中药材、魔芋等区域特色产业24.5万亩，建成标准化规模养殖场598家，“1+3+X”特色农业产业质量效益同步提升。紧盯八大产业链谋划实施各类补链强链延链工业项目26项，全年预计完成投资4.1亿元，同比增长95.3%；182个乡村旅游服务节点建成，打造旅游重点村27个，建成“电商+供销”县乡村三级配送总仓和“陇货入浙”甘味直营店，新研发网货产品72款，全年开展电商培训2206人次，完成电商销售额4.72亿元。成县因地制宜发展特色产业，全力保障粮食稳产增产，高效推动农文旅融合发展，坚持延链强链，推动了特色产业提质增效。

　　冬日的成县滨河公园，一派生机盎然，白鹭和灰头雁在水中捕鱼，红嘴野鸭和鸳鸯戏水，成群结队的鸟儿或飞或栖息在芦苇叶上，水中的鱼儿欢腾雀跃，勾画出一幅人与自然和谐相处的美丽画卷。

　　野生动物的回归，是生态向好的最好证明，也是对成县推动绿色发展成果的有力回应。坚持以绿色发展为导向，深入推进“两山”理论实践，成县以最大的决心、最强的手段、最强的魄力持续保持生态环保高压态势，依法依规淘汰拆除10座砖瓦轮窑生产线，全县规模以上工业单位综合能耗、用水量分别同比下降14.9%、8.09%，空气质量优良天数、地表水水质、土壤环境质量稳定达标。严格落实河长制、林长制，深入开展河湖“清四乱”、联合执法等涉水生态环境专项行动，全面清理河道违法设施，打击侵占河道、乱采乱挖等违法活动，持续推进人工造林、封山育林、退化林修复、森林抚育等林业生态修复建设，完成义务植树122万株，栽植补植绿化苗木1.67万株，建设绿色通道162公里，全县森林覆盖率、蓄积量持续“双增长”，绿色发展理念正在成县大地深入人心。

　　一路披荆斩棘，一路凯歌前行。成县统筹调度、稳定预期，解民忧增福祉，经济社会发展稳中有进、持续向好，综合实力持续提升，营商环境持续优化，社会大局平安稳定，以“赶考”的姿态跑出了“成县速度”，奋力谱写出了成县高质量发展的新篇章。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）